Progrès médicaux

Quel protocole pour les essais cliniques en hôpital ?

15 mars 2016
En 2014, plus de 950 demandes d’essais thérapeutiques ont été déposées en France sur des médicaments. Elles ont été lancées soit par des laboratoires, soit par des structures universitaires ou hospitalières. Les protocoles mis en place pour les essais sont très encadrés. Il faut entre 10 et 15 ans pour développer un nouveau médicament.
essais cliniques à l'hôpital
Avant d’arriver sur le marché une molécule thérapeutique doit franchir plusieurs étapes, à la fois pour évaluer son efficacité et sa sécurité. Car un produit qui soigne une pathologie, mais en crée une autre, n’est pas acceptable.  Voilà pourquoi, après une longue phase de recherche en laboratoire sur l’animal, l’industrie pharmaceutique a recours à des tests sur l’homme, les essais cliniques, qui conduiront, ou pas, à l’autorisation de mise sur le marché (AMM) du médicament.

Ces tests sur l’homme se déroulent en 3 étapes.

La première phase d'essais cliniques

Elle permet d’évaluer les possibles effets indésirables sur un petit groupe de volontaires sains et rémunérés. Objectif : étudier son métabolisme dans l’organisme, sa tolérance, et vérifier l’absence de toxicité. C’est la phase la plus délicate, celle mise en cause au CHU de Rennes au début du mois de janvier 2016.

La phase 2

Elle vise à estimer l’efficacité du produit, sa tolérance à court terme et déterminer la dose la plus adaptée.

La phase 3

Elle compare l’efficacité à un traitement existant ou à un placebo, en double aveugle, c’est-à-dire sans que le participant, ni le médecin, ne sache à qui la molécule testée (ou le placebo) est administrée. Elle doit aussi permettre d’affiner le dosage du produit, son mode d’administration… Ces 3 phases sont systématiquement appliquées, et la réglementation est très encadrée. Un registre informatique national recense tous les volontaires, la date et la durée de leurs protocoles et le montant de leurs indemnités, plafonnées à 4 500 euros par an. Un participant reçoit environ 150 euros pour une journée d’hospitalisation. Beaucoup de participants sont des étudiants, d’autres le font par altruisme. Lorsqu’un laboratoire ou un établissement hospitalier décide de faire réaliser ce type d’essai en France, il doit obtenir l’autorisation de deux organes distincts : l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) et un comité de protection des personnes (CPP) qui équivaut à un comité d’éthique. Le laboratoire à l’initiative de l’essai doit constituer un dossier comprenant les résultats de la molécule lors des tests sur les animaux, le déroulement prévu de l’essai (le protocole), les modalités de surveillance des patients et l’information qui sera distribuée aux participants pour garantir leur consentement « éclairé ». Ce dossier est remis à l’ANSM.

Sécurité et qualités des médicaments

C’est l’agence de sécurité du médicament (ANSM) qui évalue la sécurité et la qualité des produits en se basant sur les informations transmises par le laboratoire qui veut faire les essais. Elle dispose d’experts internes, mais elle peut aussi faire appel à des experts extérieurs. L’ANSM répond dans un délai moyen de 55 jours. En parallèle, le laboratoire sollicite le comité d’éthique (CCP) qui se prononce, lui, sur la pertinence scientifique de l’essai et sur sa bonne éthique. Il existe 40 comités d’éthique en France, composés chacun de 28 membres de formations très différentes : des médecins, des juristes, des associations de patients, tous bénévoles nommés par l’Agence Régionale de Santé. Le laboratoire choisit le CCP devant lequel il va déposer son dossier parmi les 40. Mais une loi devrait bientôt changer ce système et mettre en place un tirage au sort des CCP. Le comité d’éthique choisi s’assure vraiment que les participants sont bien informés, et que l’information qu’on leur donne est claire et compréhensible. Il répond en moyenne en 62 jours. Si ce comité d’éthique rejette le dossier, il doit prévenir les autres CCP, le laboratoire peut saisir le Ministère de la santé qui redistribuera le dossier à un autre. Au niveau européen, une nouvelle réglementation devrait renforcer ce dispositif en 2018. L’Agence européenne du médicament devrait créer un portail internet unique qui récoltera toutes les données sur l’ensemble des essais. Les laboratoires seront contraints de publier tous leurs résultats, qu’ils soient bons ou mauvais. Objectif : aller vers encore plus de transparence sur les essais cliniques.